La terapia genica rappresenta una strategia terapeutica rivoluzionaria per la cura delle emoglobinopatie, quali l’anemia falciforme e per la beta-talassemia trasfusione-dipendente.
Ma questa terapia è sicura? Una risposta importante a questa domanda arriva dal congresso annuale della European Hematology Association, l’EHA, durante il quale sono stati presentati nuovi risultati di tre studi nei quali si è testata una terapia genica chiamata LentiGlobin come cura per l’anemia falciforme e per la beta-talassemia trasfusione-dipendente, studi che dimostrano come questa terapia, oltre a offrire benefici significativi ai pazienti, sia fattibile in tutta sicurezza.
Ne parliamo in quest’intervista con un esperto di emoglobinopatie, il Professor Marco Zecca, Direttore dell’UOC di Oncoematologia Pediatrica della Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo di Pavia e Presidente dell’Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica (AIEOP).